热点聚焦

01 客户文献分享

昆明理工大学的尊龙凯时教授陈永昌及其团队于2025年3月10日在《Nature Communications》期刊上发表了题为“利用MyoAAV-UA激活内源性全长utrophin作为杜氏肌营养不良症的新治疗策略”的研究论文。该研究开发了一种基于紧凑型dCasMINI-VPR系统的肌肉靶向utrophin激活系统（MyoAAV-UA），用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）。研究表明，通过在mdx小鼠和非人灵长类动物中进行系统性给药，内源性全长utrophin的表达显著上调，骨骼肌功能得到改善，并且心脏功能恶化得以减缓，疗效可持续达六个月。该系统还能够在诱导多能干细胞（iPSC）衍生的DMD患者肌管中有效上调utrophin及其糖蛋白复合物的表达，显示出良好的治疗潜力与安全性。

02 芳拓生物rAAV基因治疗产品获批临床新适应症

3月13日，芳拓生物宣布其自主研发的重组腺相关病毒（rAAV）基因治疗产品FT-003注射液再次获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的临床试验默示许可，计划用于治疗糖尿病视网膜病变（DR）。DR适应症是FT-003注射液继nAMD和DME后获批的第三个新适应症。

03 客户文献解读

南京大学鼓楼医院骨科的蒋青与郭保生团队近日在《Bone Research》（影响因子=143）杂志上发表了题为“增强SIRT3表达恢复线粒体质量控制机制以逆转2型糖尿病骨质疏松”的研究论文，探讨了SIRT3通过调节线粒体质量控制逆转2型糖尿病骨质疏松的机制，并探索了基于此机制的新治疗策略。

04 Nature子刊：西南大学研究团队开发新型LNP系统

3月10日，西南大学药学院的李翀教授团队与澳门科技大学的姜志宏教授团队合作，在《Nature Communications》上发表了题为“源自小檗碱的可离子化脂质用于核酸治疗制剂的自我结构稳定化与大脑靶向递送”的研究论文。

05 西湖大学研发突破性基因递送技术

西湖大学联合西湖凝聚体团队成功研发了一种全新的基因递送系统——ProteanFect CRISPRMax小鼠免疫细胞转染试剂盒，基于创新的内源蛋白凝聚体技术，大幅提高了基因编辑效率和细胞存活率，为免疫学和基因编辑研究提供了强有力的技术支持。

06 华南理工大学团队整合HIV糖蛋白递送CAR mRNA

3月11日，华南理工大学的王均教授与许从飞副教授团队在《Cell Biomaterials》发表论文，提出了一种创新的体内靶向mRNA递送策略，通过模拟人类免疫缺陷病毒（HIV）的膜融合机制，开发出一种T细胞特异性膜融合型仿病毒颗粒，能够高效生产瞬时人CAR-T细胞，从而抑制B细胞淋巴瘤生长。

07 罕见病AAV基因疗法完成首家临床研究中心启动

杭州嘉因宣布其AAV基因疗法用于脊髓性肌萎缩症（SMA）的临床研究正式启动。

创新突破

01 亚洲首例基因编辑猪移植成功

3月12日，西京医院在院士窦科峰的指导下，将一只多基因编辑猪的肾脏成功移植到一位终末期肾病患者体内，移植后肾脏恢复良好，血肌酐水平已恢复正常。

02 诺奖团队新研究揭示血脑屏障重建作为潜在治疗策略

斯坦福大学的Carolyn Bertozzi教授和Tony Wyss-Coray教授团队在《Nature》期刊发表的研究，关注血脑屏障内皮细胞“外衣”糖萼的异常变化，探讨其与衰老及神经退行性疾病的关系。

03 全球首个获FDA批准的环形RNA疗法完成患者给药

3月10日，转录本生物科技有限公司宣布，其环形RNA药物RXRG001在1/2a期临床研究中完成首例患者给药，旨在评估其在放射性口干症患者中的安全性和有效性。

资本动态

01 MeiraGTx与Hologen合作开发帕金森基因疗法

3月13日，MeiraGTx宣布与Hologen Limited签署战略合作协议，致力于加速其帕金森病基因疗法AAV-GAD的开发。

02 长春生物医药城项目集中开工

长春市于近期举行2025年春季项目集中开工仪式，总投资达百亿，标志着东北地区细胞产业迈向创新驱动新阶段。

03 传奇生物发布年终销售数据

3月11日，传奇生物发布数据显示，其核心产品CARVYKTI®在2024年实现突破性业绩，全年销售额突破963亿美元，全球已有超过5000名患者接受治疗。为满足市场需求，诺华公司已启动CARVYKTI®的商业化生产。